Teknologi pengiriman mRNA yang inovatif dapat memperbaiki kelainan genetik sebelum kelahiran

Dalam studi baru yang dilakukan oleh UC Davis dan UC Berkeley, para peneliti telah mengembangkan cara untuk mengirimkan mRNA ke sel-sel otak janin, yang berpotensi memberikan cara untuk memperbaiki kelainan genetik seperti sindrom Angelman-Rett sebelum kelahiran. Dengan menyuntikkan messenger RNA (mRNA) yang dikemas dalam nanopartikel lipid (LNP) langsung ke sel otak janin, penelitian ini menunjukkan hasil yang menjanjikan pada model tikus yang melakukan pengeditan gen di otak yang sedang berkembang, dilaporkan dalam jurnal ACS Nano.

Memahami teknologi

Teknologi LNP yang digunakan di sini bertindak sebagai “kendaraan pengiriman” mRNA, yang bertindak sebagai cetak biru protein dalam sel. Dengan mengirimkan mRNA yang mengarahkan sel untuk membangun enzim Cas9, yang dapat mengedit gen, Peneliti Ini berhasil menargetkan sel-sel di otak janin. Metode ini dapat memperbaiki mutasi genetik pada tahap perkembangan kritis, sehingga berpotensi menghentikan perubahan sel yang berbahaya sebelum kelahiran. Peneliti utama Dr. Aijun Wang, seorang profesor teknik biomedis di UC Davis, mencatat bahwa pendekatan ini dapat memungkinkan gen yang rusak diperbaiki selama periode penting dalam perkembangan otak janin.

Implikasi dan manfaat penyuntingan gen dalam rahim

Penelitian ini memberikan model tentang cara menangani kondisi perkembangan saraf sejak dini, sebelum penghalang darah-otak terbentuk, yang seringkali membatasi pengobatan setelah lahir. Mengoreksi sel sejak dini dapat memberikan manfaat yang lebih bertahan lama, terutama karena sejumlah besar neuron di area yang penting untuk memori dan kognisi telah terbukti mengandung materi genetik yang sehat.

Masa depan terapi LNP mRNA

Metode LNP juga mengurangi risiko peradangan, sebuah tantangan umum dalam mengirimkan mRNA ke otak. Penelitian ini meletakkan dasar bagi terapi masa depan yang menargetkan sistem saraf pusat, di mana pengobatan yang diberikan saat dalam rahim dapat memberikan hasil kesehatan yang lebih baik saat lahir. Para peneliti berencana untuk mengembangkan lebih lanjut teknologi ini untuk melihat apakah teknologi ini dapat diterapkan secara lebih luas dalam pencegahan penyakit pranatal, dengan potensi penerapan yang lebih luas pada kondisi genetik lainnya.